Un cuplu de cercetători americani a câștigat unul dintre cele mai prestigioase și bine plătite premii din lume pentru o terapie genetică revoluționară care poate reda vederea pacienților născuți cu o boală care provoacă orbirea.
Biologul molecular Jean Bennett și oftalmologul Albert Maguire au fost recompensați cu premiul Breakthrough pentru științele vieții, în valoare de 3 milioane de dolari, alături de cercetătoarea Katherine High, scrie The Guardian.
Terapia care a schimbat viața pacienților
Cei trei cercetători au dezvoltat Luxturna, prima terapie genetică aprobată pentru tratarea unei forme de orbire ereditară. Medicamentul a fost autorizat în SUA în 2017 și este destinat pacienților cu amauroza congenitală Leber, o boală rară care duce, de regulă, la pierderea completă a vederii până la vârsta adultă.
Eficiența tratamentului a fost demonstrată în studii clinice, unde un pacient a povestit că a reușit, pentru prima dată, să-și…
