Într-un moment de referință pentru medicina genetică, cercetătorii din China au anunțat primul succes clinic la nivel mondial obținut prin utilizarea unei tehnici revoluționare de ”editare a bazelor” pentru tratarea pacienților diagnosticați cu o afecțiune sanguină ereditară gravă.
Studiul, publicat miercuri în revista științifică de renume mondial Nature, relevă faptul că cinci pacienți cu beta-talasemie și dependenți de transfuzii au putut renunța la transfuziile lunare epuizante de sânge după ce au primit o singură perfuzie cu o terapie experimentală, denumită CS-101, informează joi Xinhua.
Potrivit noului studiu, deși editarea genică oferă o nouă cale promițătoare către vindecare, multe dintre metodele actuale prezintă riscuri. Majoritatea strategiilor implică reactivarea unei gene specifice pentru a produce hemoglobină fetală, care poate compensa apoi hemoglobina adultă deficitară a pacientului.
Cu toate acestea, tehnicile…
