O terapie genică experimentală ar putea reda auzul persoanelor născute cu surditate, după o singură injecţie administrată direct în urechea internă, potrivit unui studiu realizat de cercetători de la Institutul Karolinska şi publicat în revista Nature Medicine.
Studiul a inclus zece pacienţi cu vârste între 1 şi 24 de ani, care au fost trataţi în cinci spitale din China. Toţi aveau o formă genetică de surditate asociată cu mutaţii ale unei gene numite OTOF. Aceste mutaţii împiedică organismul să producă suficientă proteină otoferlină, esenţială pentru transmiterea semnalelor sonore de la urechea internă către creier.
Cercetătorii au folosit un virus adeno-asociat sintetic (AAV) pentru a introduce o versiune funcţională a genei OTOF direct în urechea internă. Tratamentul a fost administrat printr-o singură injecţie, printr-o membrană de la baza cohleei, cunoscută sub numele de fereastra rotundă.
Efectele au apărut rapid. Majoritatea…
